Testarea medicamentelor pentru boli rare este dificilă, iar noile reguli ar putea îngreuna obținerea de medicamente care salvează vieți pentru persoanele afectate.
Autoritățile americane de reglementare a medicamentelor au semnalat din ce în ce mai mult că se concentrează pe aprobări mai rapide și boli rare, dar pacienții cu afecțiuni ultra-rare se tem că sunt ignorați, mai ales având în vedere dificultățile legate de desfășurarea studiilor clinice.
Urmărește cele mai importante știri
Un medicament, elamipretida, a primit o recomandare restrânsă din partea consilierilor independenți ai Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA), dar agenția a respins cererea medicamentului în luna mai și a recomandat o altă cale potențială de aprobare.
Sursa: Guardian